Le premier patient américain reçoit une thérapie par cellules souches autologues pour traiter la DMLA sèche
mercredi 31 août 2022
Aux National Institutes of Health, une équipe chirurgicale a implanté avec succès un patch de tissu fabriqué à partir de cellules de patients dans le but de traiter la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) «sèche» avancée, également connue sous le nom d'atrophie géographique. La DMLA sèche est l'une des principales causes de perte de vision chez les Américains âgés et n'a actuellement aucun traitement.
Le patient a reçu la thérapie dans le cadre d'un essai clinique qui est le premier aux États-Unis à utiliser des tissus de remplacement à partir de cellules souches pluripotentes induites (iPS) dérivées de patients. La chirurgie a été réalisée par Amir H. Kashani, MD, Ph.D., professeur agrégé d'ophtalmologie, Wilmer Eye Institute, Johns Hopkins School of Medicine avec l'aide de Shilpa Kodati, MD, clinicienne du personnel, NEI. La procédure a été réalisée au NIH Clinical Center à Bethesda, Maryland, dans le cadre d'un essai clinique de phase 1/2a pour déterminer l'innocuité de la thérapie.
Cette thérapie dérivée des cellules iPS a été développée par l'équipe de la section de recherche translationnelle sur les cellules oculaires et souches dirigée par Kapil Bharti, Ph.D., chercheur principal au National Eye Institute (NEI), qui fait partie du NIH, en collaboration avec FUJIFILM Cellular Dynamics Inc. , et Opsis Therapeutics, basée à Madison, Wisconsin. L'innocuité et l'efficacité de cette thérapie cellulaire ont été testées par l'équipe préclinique NEI. La fabrication de qualité clinique de cette thérapie cellulaire a été réalisée au Center for Cellular Engineering, Department of Transfusion Medicine, Clinical Center, NIH.
Cette chirurgie est l'aboutissement de 10 années de recherche et développement au NEI. Dans le laboratoire du NIH, les cellules sanguines du patient ont été converties en cellules iPS, qui peuvent devenir presque n'importe quel type de cellule dans le corps. Dans ce cas, elles ont été programmées pour devenir des cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR), le type de cellule qui dégénère dans les formes avancées de DMLA sèche. Les cellules RPE nourrissent et soutiennent les photorécepteurs sensibles à la lumière dans la rétine. Dans la DMLA, la perte de RPE entraîne la perte de photorécepteurs, ce qui entraîne une perte de vision. Ce travail a été soutenu par le Fonds commun des NIH et le financement intra-muros du NEI.
Porte-parole des NIH :
Kapil Bharti, Ph.D., chercheur principal, Section de recherche translationnelle sur les cellules oculaires et souches, NEI
Brian Brooks, MD, Ph.D., chef, Direction de la génétique ophtalmique et de la fonction visuelle, NEI
Pour programmer des entretiens avec les Drs. Bharti et Brooks, contactez NEI à neinews@nei.nih.gov(le lien envoie un e-mail)
Plus d'information:
Le NIH lance le premier essai clinique américain de thérapie par cellules souches dérivées de patients pour remplacer et réparer les cellules mourantes de la rétine (Communiqué de presse)
À propos de NEI : NEI dirige les efforts du gouvernement fédéral pour éliminer la perte de vision et améliorer la qualité de vie grâce à la recherche sur la vision… stimuler l'innovation, favoriser la collaboration, élargir la main-d'œuvre de la vision et éduquer le public et les principales parties prenantes. NEI soutient des programmes de sciences fondamentales et cliniques pour développer des traitements qui sauvent la vue et pour élargir les opportunités pour les personnes ayant une déficience visuelle. Pour plus d'informations, visitez https://www.nei.nih.gov .
À propos des National Institutes of Health (NIH) : NIH, l'agence nationale de recherche médicale, comprend 27 instituts et centres et fait partie du département américain de la Santé et des Services sociaux. Le NIH est la principale agence fédérale qui mène et soutient la recherche médicale fondamentale, clinique et translationnelle, et étudie les causes, les traitements et les remèdes pour les maladies courantes et rares. Pour plus d'informations sur le NIH et ses programmes, visitez www.nih.gov